2017 – Zulassung der ersten zellbasierten Gentherapie zur Behandlung von Krebs

Am 30. August 2017 ließ die amerikanische Food and Drug Administration (FDA) nach einem beschleunigten Verfahren erstmals eine Gentherapie gegen Krebs zu, deren klinische Prüfung teilweise, wie im Fall der sechsjährigen Emily Whitehead, zu spektakulären Erfolgen geführt hatte. Sie wurde von Novartis entwickelt und dient der Behandlung fortgeschrittener Stadien einer akuten Leukämie bei Patienten bis zu 25 Jahren. Tisagenlecleucel – so ihr internationaler Freiname – hatte während der klinischen Prüfung bei 83 Prozent der behandelten Patienten innerhalb von drei Monaten zu einer Tumorremission geführt. Inzwischen sind weitere CAR-T-Therapien zugelassen worden. Diese Therapien erfolgen mit CAR-T-Zellen (chimeric antigen receptor T-cells), die für jeden Patienten maßgefertigt werden. Ihm werden T-Zellen seines Immunsystems entnommen und so verändert, dass sie Tumorzellen gezielt erkennen und ausschalten können. Dafür müssen die T-Zellen nach ihrer Isolierung aus dem Blut in mehreren Schritten aufbereitet, genetisch umgebaut und vermehrt werden, bevor sie wieder infundiert werden.